Житель Китая самостоятельно сделал лекарство, чтобы спасти жизнь своему сыну

0 11


			Житель Китая самостоятельно сделал лекарство, чтобы спасти жизнь своему сыну
Фото из открытых источников.

Житель Китая самостоятельно сделал лекарство, чтобы спасти жизнь своему сыну

Как далеко вы зайдете, чтобы спасти жизнь своего ребенка? Когда ему осталось жить всего несколько месяцев, и единственное лекарство, которое может помочь, в стране не найти, а закрытые из-за пандемии границы не позволяют вырваться для лечения за рубеж? И тогда отчаявшийся отец создает домашнюю лабораторию, чтобы своими руками сделать лекарство для сына.

 

Хаоян родился в городе Куньмин на юго-западе Китая 2 года назад с очень редкой болезнью — синдромом Менкеса. Это генетическое заболевание, которое влияет на то, как медь, которая имеет решающее значение для развития мозга и нервной системы, перерабатывается в организме.

 

Синдром Менкеса чаще встречается у мальчиков, чем у девочек, и по оценкам организации Rare Diseases, во всем мире с этим заболеванием рождается 1 из 100 тысяч детей. Больные редко доживают до трехлетнего возраста.

 

Симптомы обычно появляются в течение первых нескольких месяцев жизни и включают редкие курчавые волосы, а также медленный рост (или отсутствие роста) и судороги. Дополнительными признаками могут быть низкий мышечный тонус (гипотония), дряблые черты лица, а также нарушения физического и умственного развития.

 

От этой болезни нет лекарств, нет терапии и в Китае. А из-за жестких ограничений COVID-19 шансы Хаояна на выезд за границу, чтобы попытать удачи, практически равны нулю. Но отец мальчика Сюй Вэй, имея только среднее образование и до рождения сына руководивший небольшим онлайн-бизнесом по продаже электророзеток, услышал о гистидине меди. Это заменитель меди, который можно вводить в организм, чтобы избежать всасывания через желудочно-кишечный тракт. Исследования показали, что генетическую аномалию, вызывающую болезнь Менкеса, нельзя просто исправить заменой меди инъекцией.

 

Анник Тутен, профессор, специалист по редким заболеваниям Университетской региональной больницы в Туре (Франция):

 

Лечение медью эффективно только при определенных генетических аномалиях, и то если оно начато очень рано, в первые 3 недели жизни. Далее можно только облегчать симптомы, слегка замедлив болезнь.

 

Конечно же, отцу объяснили, что болезнь неизлечима и единственное лекарство, которое могло бы облегчить симптомы, недоступно в Китае (медный гистидин не доставляют из США в Китай из-за коронавирусных ограничений, а китайские компании его не производят из-за дороговизны и бюрократии). Тогда Вэй начал самостоятельно изучать фармацевтические препараты.

 

Большинство онлайн-документов по синдрому Менкеса было на английском языке, но химик-самоучка не испугался, используя приложения для перевода и штудируя китайские источники. Он устроил домашнюю лабораторию в спортзале своего отца, приобрел оборудование и взялся смешивать дигидрат хлорида меди с гистидином, гидроксидом натрия и водой.

 

Сначала он протестировал смесь на кроликах, а затем вколол синтезированное средство себе. Отметив, что после ряда испытаний не было никаких побочных эффектов, отец стал лечить Хаояна. И утверждает, что некоторые анализы крови мальчика вернулись к норме через 2 недели после начала такого лечения.

 

Хуан Юй, заместитель директора департамента медицинской генетики Пекинского университет:

 

Изготовить подобное лекарство несложно. Это по сути простая органическая реакция. Сульфат меди, который использовал Сюй, можно найти в нашей повседневной пище, и он не опасен. Но последующая работа, которую он проделал, больше касалась экспериментов с клеточными культурами, и существует большая опасность их загрязнения.

 

Конечно, здесь должен быть надзор контролирующих органов, поэтому я надеюсь, что домашняя лаборатория может быть постепенно формализована». Хуан Юй сказал также, что как врачу ему было «стыдно» услышать об этом случае, и он надеется, что «удастся улучшить нашу медицинскую систему, чтобы помогать таким семьям.

 

Нужно отметить, что китайские чиновники не препятствуют и не вмешиваются в производство Вэя, «пока он не начнет продавать собственноручно сделанные препараты». К отцу-энтузиасту, кстати, обращались родители других детей, страдающих тем же заболеванием, но он отказался дать (или продать) им лекарство. «Я могу нести ответственность только за своего ребенка», — твердо заявляет Сюй Вэй.

 

Ведущий специалист международной биотехнологической лаборатории  VectorBuilder Брюс Лан сказал, что они были вдохновлены, услышав историю семьи Сюй, пытающейся справиться с «самым редким заболеванием среди редких болезней». Лаборатория в настоящее время запускает исследования генной терапии с участием мальчика для лечения синдрома Менкеса. Клинические испытания на животных начнутся в ближайшие несколько месяцев.

 

Источник: medvestnik.by

Оставьте ответ

Ваш электронный адрес не будет опубликован.